العلاج الجيني: الرحلة من المرض للعلاج .
— Naif Almontashiri (@naifalmontashir) June 13, 2019
مع ثورة إكتشاف تسلسل الجينوم البشري وتطور تقنيات الكشف عن الأسباب الجينية للأمراض، نسمع كثيرا عن علاج جيني تم إعتماده، كعلاج مرض الضمور العضلي الشوكيSMA وضمور الشبكيةLCA، أو في الطريق لأمراض وراثية أخرى كأنيميا الدم المنجلية، الثلاسيميا، pic.twitter.com/XoSn2P0LeR
على هذه السلسله من التغريدات باللغة العربية:https://t.co/AMMgM2C8Zq
— Naif Almontashiri (@naifalmontashir) June 13, 2019
السؤال هنا، ماهو العلاج الجيني وأدواته؟
العلاج الجيني وفي أبسط تعريف له هو إصلاح الخلل الجيني الذي تسبب في حدوث المرض الجيني. قد يكون العلاج الجيني عن طريق إزالة أو تعديل الجين بإستبداله بآخر جديد أو إصلاح
من الخلايا السليمة القادرة على إصلاح الخلل الجيني، كما في الأنيميا المنجلية وبعض الأمراض الإستقلابية.
— Naif Almontashiri (@naifalmontashir) June 13, 2019
ماهي المتطلبات والخطوات الرئيسية لدخول علاج جيني Gene Therapy لمرض وراثي مرحلة التجارب السريرية على البشر وبالتالي إستخدامه كعلاج لذلك المرض ذو السبب الجيني؟
أو تفوق فوائد العلاج الحالي لذلك المرض الجيني، إذا كان له علاج متوفر.
— Naif Almontashiri (@naifalmontashir) June 13, 2019
٥- يجب أن يكون الجين والناقل له داخل الجسم مضمونين الفاعلية والسلامة لعلاج مرض معين ذو خلل جيني معين.
٦- يجب أن تحدد الخلايا التي يجب أن يصل لها الجين ويصلح الخلل فيها فمثلاً، إذا كان الخلل في عضو معين فقط
المرض Animal Model of Disease.
— Naif Almontashiri (@naifalmontashir) June 13, 2019
٨- يجب أن يُكتب بروتوكول علمي وأخلاقي للدراسة على الإنسان ويراجع ومن ثم يوافق عليه من قبل لجنة مختصة في المؤسسة أو الحكومة التي ستتم فيها الدراسة ومن ثم تسجل الدراسة في جهة رسمية مثل المعهد الوطني للصحة في أمريكا NIH لمتابعتها من قبل المجتمع العلمي
لدي مرض ذو سبب جيني، فكيف أبحث بطريقة موثقه عن التجارب السريرية القائمة حالياً أو العلاج الجيني المتوفر لمرض ما وكيف أعرف مسار التجارب وآخر نتائجها؟
— Naif Almontashiri (@naifalmontashir) June 13, 2019
هناك طرق كثيرة وقنوات رسمية وموثقة للبحث عن التجارب السريرية العلاجية أو العلاج الجيني لمرض ما. بداية،البحث عن العلاج يكون بمساعدة
تلك الجهة طبياً لمساعدتك في إتخاذ قرار المشاركة في الدراسة أو البدء في العلاج من عدمه.
— Naif Almontashiri (@naifalmontashir) June 13, 2019
هناك عدة قواعد بيانات رسمية دولية لمساعدتك في البحث عن التجارب السريرية أو العلاج الجيني للمرض الذي تهتم به، من أهمها التالي:
٢- هذه قاعدة بيانات موثقه تحوي جميع التجارب السريرية حول العالم والتي تستخدم العلاج الخلوي Cell Therapy وتسرد التجارب السريرية من مواقع مختلفة سجلت فيها التجارب. يتم عرضها حسب إختيارك، فمثلا حسب نوع الخلايا أو العلاج الخلوي:https://t.co/Qi5VLE0E0D
— Naif Almontashiri (@naifalmontashir) June 13, 2019
إذا وجدت أي معلومة عن علاج جيني أو دراسة سريرية لعلاج جيني قيد التجربة وتعتقد أنه قد يكون مناسبا لمرضك أو مرض قريبك، تأكد بأن تقوم بطباعة تلك المعلومة مع مصدرها وأخذها معك عند أقرب زيارة لطبيبك المعالج لأخذ رأية ومشورته ومساعدتك في إتخاذ القرار بناء على حالتك وتاريخك المرضي.
— Naif Almontashiri (@naifalmontashir) June 13, 2019
إضافة تقييم